BioMarin Hemophilia stellt sich vor

Wir sind da, um Ihrer Stimme Gehör zu verschaffen

Wir von BioMarin Hemophilia möchten der Stimme der Hämophilie-Gemeinde Gehör verschaffen und uns dadurch inspirieren lassen, unsere Forschung voranzutreiben und mit unserer Wissenschaft Außergewöhnliches zu erreichen.

Unsere Mission ist es, Sie jeden Tag an die erste Stelle zu setzen. Bei all unseren Aktivitäten, von der klinischen Forschung und Entwicklung bis hin zur Unterstützung Ihrer lokalen Interessengruppen, tun wir alles dafür, der Hämophilie-Gemeinde Gehör zu verschaffen und sie zu unterstützen.


Was Sie von uns erwarten können

Unsere Werte und Ziele – mehr als bloße Worte.

Unsere Eigenschaften

Wir bringen den Menschen, in deren Dienst wir unsere Arbeit stellen, unbedingte Wertschätzung entgegen

Zusammen sind wir stark

Wenn sich uns Hindernisse in den Weg stellen, sehen wir darin Chancen

Wir geben uns nie zufrieden

Neuigkeiten und Veranstaltungen

In der Bemühung um einen engen Austausch möchten wir Sie stets auf dem Laufenden halten und über alle Neuigkeiten aus dem BioMarin Hämophilie-Team informieren.

4/1/19-4/3/19 Glasgow, UK British Society for Haematology (BSH) 59th Annual Scientific Meeting 2019

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4/6/19 Amsterdam, Netherlands EHC Youth Leadership Event

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4/16/19 Dublin, Ireland EHC World Hemophilia Day Event

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4/17/19 Rome, Italy WHD, Rome

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4/26/19-4/27/19 St. Gallen, Switzerland Haemostasis in Critical Care Workshop (HICC), St. Gallen 2019

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5/10/19-5/12/19 Madrid, Spain World Federation of Haemophilia (WFH) International Musculoskeletal (MSK) Congress 2019

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6/13/19-6/16/19 Amsterdam, Netherlands 24th Congress of European Hematology Association (EHA) 2019

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10/2/19-10/4/19 Glasgow, UK European Congress on Thrombosis and Haemostasis (ECTH) 2019

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10/4/19-10/6/19 Skopje, Macedonia European Haemophilia Consortium (EHC) Annual Congress

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10/7/19-10/9/19 Rome, Italy Italian Society of Hematology (SIE) 2019

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Chronik von BioMarin und Hämophilie

  1. Klicken Sie auf die Zeitleiste und begeben Sie sich auf die Reise.

  2. Hämophilie—
    Die königliche Krankheit

    1800er Jahre

    Hämophilie wird auch als „die königliche Krankheit” bezeichnet, weil im 19. und 20. Jahrhundert die königlichen Familien von England, Deutschland, Russland und Spanien von dieser Krankheit betroffen waren.

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  3. Mendelsche
    Vererbungslehre

    1865

    Gregor Mendel wurde im ehemaligen österreichischen Reich geboren und war ein tschechischer Mönch, der die grundlegenden Gesetze der Vererbung beschrieb, noch bevor der Begriff Gen erfunden wurde.Mendel führte Tausende von Experimenten mit Gartenerbsen durch. Er fasste seine Ergebnisse in zwei Vererbungsgesetzen zusammen, die das Konzept der dominanten und rezessiven Eigenschaften begründeten.

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  4. Isolierung von DNA

    1869

    Frederick Miescher isoliert erstmals DNA aus Zellen und nannte sie Nuklein.

  5. Vollbluttransfusion
    im Krankenhaus

    1940er Jahre

    Im Jahr 1940 entwickelt Edwin Cohn, Professor an der Harvard Medical School, das Verfahren des Aufspaltens von Plasma in Komponenten und Produkte.Albumin, ein Protein mit starken osmotischen Eigenschaften, sowie Gammaglobulin und Fibrinogen wurden isoliert und standen für die klinische Anwendung zur Verfügung.

    Im Jahr 1941 behandelt Isodor Ravdin, ein Chirurg aus Philadelphia, Opfer des Pearl Harbor-Angriffs, die einen Schock erlitten hatten, wirksam mit dem Albumin von Cohn.

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  6. Beschreibung der
    DNA-Doppelhelix

    1953

    James D. Watson und Francis H. Crick beschreiben die Doppelhelix-Struktur der DNA. Für ihre Arbeit erhalten sie im Jahr 1962 den Nobelpreis.

  7. Häusliche Ersatztherapie
    mit aus Plasma gewonnenen
    Faktorkonzentraten verfügbar

    1970er Jahre

    Das moderne Management der Hämophilie beginnt in den 1970er Jahren mit der Herstellung von Gerinnungsfaktoren. Diese Innovation führte zu einer erheblichen Verbesserung der Lebensqualität und Verlängerung des Lebens von Hämophilie-Patienten und ermöglichte die flächendeckende Einführung der häuslichen Ersatztherapie.

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  8. Dr. Barrie Carter beginnt mit seinen Arbeiten an der AAV-vermittelten Gentransfer-Biotechnologie an den National Institutes of Health

    1970

  9. Dr. Gordon Vehar beginnt mit seinen Arbeiten am Faktor VIII

    1976

  10. Gene für Faktor VIII
    und Faktor IX werden kloniert

    1980er Jahre

    Die erfolgreiche Klonierung des Faktor-VIII-Gens im Jahr 1984 ist ein riesiger Durchbruch, der die Herstellung von rekombinantem humanem Faktor VIII ermöglicht. Im Jahr 1982 wird erstmals über die Klonierung des Faktors IX berichtet.

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  11. Die Zentren für Seuchenkontrolle (Centers for Disease Control, CDC) berichten über den ersten AIDS- Fall bei Hämophilie

    1982

    Im Jahr 1982 melden die CDC die ersten Fälle von Patienten mit Hämophilie A, die an Lungenentzündungen und anderen Infektionen leiden, die der Falldefinition von AIDS entsprechen und auf Produkte aus kontaminiertem Blut zurückzuführen sind.

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  12. Dr. Barrie Carter veröffentlicht
    eine Arbeit über die Anwendung
    von AAV als Vektor.

    1984

    Im Oktober 1984 veröffentlicht Dr. Barrie Carter den Artikel A Human Parvovirus, Adeno-Associated Virus, as a Eucaryotic Vector: Transient Expression and Encapsidation of the Procaryotic Gene for Chloramphenicol Acetyltransferase, in dem zum ersten Mal die Anwendung eines adeno-assoziierten Virus als Vektor beschrieben wird.

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  13. Dr. Gordon Vehar veröffentlicht einen Artikel über die erfolgreiche Klonierung des Faktors VIII

    1984

    Expression of Active Human Factor VIII From Recombinant DNA Clones berichtet Dr. Gordon Vehar et al. über die erfolgreiche Klonierung des Faktors VIII − ein bahnbrechender Fortschritt.

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  14. Dr. Wing Yen Wong
    beginnt sein Hämatologie-
    Fellowship

    1987

  15. Erste Gentherapie-Studie
    am Menschen

    1990

    Ein 4-jähriges Mädchen mit ADA-SCID, einer Erkrankung, bei der Menschen keine Abwehr gegen häufige Infektionen haben, wird als erster Mensch mit einer Nicht-AAV-Gentherapie behandelt.

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  16. Zulassung für rekombinante Gerinnungsfaktoren

    FVIII 1992
    FIX 1997
    FVIIa 1999

    In den 1990er Jahren werden synthetische Faktorprodukte mit Hilfe rekombinanter Technologien hergestellt. Im Jahr 1992 erhält das erste rekombinante Faktor-VIII-Produkt die FDA-Zulassung. Im Jahr 1997 erhält das erste rekombinante Faktor-IX-Produkt die FDA-Zulassung. Im Jahr 1996 erhält rFVIIa in der Europäischen Union und im Jahr 1999 in den USA die Zulassung zur Verwendung als Bypasspräparat bei Patienten mit Hämophilie A oder B (Faktor VIII- oder Faktor IX-Mangel) und Hemmstoff gegen Antikörper.

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  17. Gründung von BioMarin

    1997

    BioMarin wird im März 1997 mit einer Investition von 1,5 Millionen US-Dollar von Glyko Biomedical Ltd. gegründet und ist bereit, die Geschäftstätigkeit aufzunehmen.

  18. In einer frühen Gentherapie-Studie über Nicht-AAV-Vektoren werden Erkenntnisse über Risiken bedingt durch das Potenzial einer schweren Immunantwort gewonnen

    1999

    In frühen Gentherapiestudien treten ernsthafte Probleme aufgrund der potenziellen Toxizität anderer viraler Vektoren auf, was zur Erforschung neuer und unterschiedlicher Technologien führt.

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  19. Prophylaxe wird als
    Versorgungsstandard empfohlen

    2000er Jahre

  20. Abschluss des
    Humangenomprojekts

    2003

    Beim Humangenomprojekt (HGP) handelt es sich um ein internationales Forschungsvorhaben zur Sequenzierung und Kartierung aller Gene (Genom) der Mitglieder unserer Spezies, des Homo sapiens. Das im April 2003 abgeschlossene HGP ermöglicht zum ersten Mal die Entschlüsselung des vollständigen genetischen Bauplans eines Menschen.

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  21. Erste Gentherapie-Studie über
    Hämophilie B mit
    AAV-Vektor-Technologie

    2005

    In einer im Jahr 2005 durchgeführten klinischen Studie zum Gentransfer wird festgestellt, dass eine Transduktion der Leber mittels adeno-assoziiertem viralem Vektor (rAAV) nach In-vivo-Verabreichung des Vektors möglich ist.

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  22. BioMarin erhält Zulassung für Therapien für seltene Krankheiten

    Mukopolysaccharidose I 2003
    Mukopolysaccharidose VI 2005
    Phenylketonurie 2007
    Lambert-Eaton myasthenic syndrome 2009

    Im Laufe der Jahre hat BioMarin sein Engagement auf die Gemeinde der Patienten mit seltenen Krankheiten ausgedehnt.

  23. Dr. Gordon Vehar nimmt seine Tätigkeit bei BioMarin auf

    2008

  24. Dr. Barrie Carter nimmt seine Tätigkeit bei BioMarin auf

    2011

  25. Zulassung für Faktorpräparate mit verlängerter
    Halbwertszeit

    2014

  26. BioMarin erhält Zulassung für Therapien für seltene Krankheiten

    Mukopolysaccharidose IVA 2014
    Neuronale Ceroid-LipofuszinoseTyp 2 2017

  27. Gentherapie von BioMarin in der Erprobung: Start der Hämophilie-A-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit (BMN 270-201)

    2015

    Nach vielen Jahren wissenschaftlicher Forschung und Zusammenarbeit mit Experten aus aller Welt startet BioMarin im Jahr 2015 die klinische Studie BMN 270-201 zur Beurteilung der Sicherheit, richtigen Dosierung und Wirksamkeit eines Gentherapiekandidaten für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A.

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  28. Dr. Wing Yen Wong nimmt seine Tätigkeit bei BioMarin

    2016