Découvrez BioMarin Hemophilia

Notre mission : amplifier votre voix

Chez BioMarin Hemophilia, nous avons pour mission d’aider la communauté des personnes concernées par l’hémophilie à faire entendre sa voix. Et c’est précisément vous tous qui nous poussez à poursuivre nos recherches scientifiques et à nous dépasser chaque jour.

Jour après jour, notre mission est de faire de vous notre priorité. Que ce soit dans le cadre de nos phases de recherche et développement clinique ou par le soutien que nous pouvons apporter à vos groupes d’action locaux, nous nous engageons à faire tout notre possible pour vous écouter et aider la communauté internationale des hémophiles à s’épanouir.


Ce que vous pouvez attendre de nous

Nos valeurs et notre mission ne sont pas que des mots.

Nos méthodes

Nous honorons les individus pour lesquels nous œuvrons

Ensemble, nous sommes plus forts

Face aux obstacles, nous nous concentrons sur les opportunités

Nous sommes ambitieux

Actualités et événements

Afin de rapprocher tous les membres de notre communauté, nous tenons à vous informer des dernières actualités liées à l’équipe BioMarin Hemophilia.

4/1/19-4/3/19 Glasgow, UK British Society for Haematology (BSH) 59th Annual Scientific Meeting 2019

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4/6/19 Amsterdam, Netherlands EHC Youth Leadership Event

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4/16/19 Dublin, Ireland EHC World Hemophilia Day Event

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4/17/19 Rome, Italy WHD, Rome

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4/26/19-4/27/19 St. Gallen, Switzerland Haemostasis in Critical Care Workshop (HICC), St. Gallen 2019

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5/10/19-5/12/19 Madrid, Spain World Federation of Haemophilia (WFH) International Musculoskeletal (MSK) Congress 2019

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6/13/19-6/16/19 Amsterdam, Netherlands 24th Congress of European Hematology Association (EHA) 2019

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10/2/19-10/4/19 Glasgow, UK European Congress on Thrombosis and Haemostasis (ECTH) 2019

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10/4/19-10/6/19 Skopje, Macedonia European Haemophilia Consortium (EHC) Annual Congress

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10/7/19-10/9/19 Rome, Italy Italian Society of Hematology (SIE) 2019

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Frise chronologique BioMarin sur l’hémophilie

  1. Cliquez sur la frise chronologique pour suivre les avancées au fil des siècles

  2. Hémophilie—
    La maladie des rois

    Années 1800

    L’hémophilie est parfois appelée « la maladie des rois », car elle touche les familles royales d’Angleterre, d’Allemagne, de Russie et d’Espagne au cours des 19e et 20e siècles.

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  3. Lois de Mendel
    sur l’hérédité

    1865

    Né au sein de l’ancien empire d’Autriche, Gregor Mendel était un moine tchèque qui découvrit les lois de l’hérédité avant même que le terme gène n’ait été inventé. Mendel effectua des milliers d’expériences sur des pois. Il expliqua les résultats de ses expériences en décrivant deux lois spécifiquement liées à l’hérédité, qui introduisirent le concept de facteurs dominants et récessifs.

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  4. Découverte de l’ADN

    1869

    Friedrich Miescher isole pour la première fois de l’ADN de cellules et nomme cette substance nucléine.

  5. Transfusion de sang total
    au sein d’un hôpital

    Années 1940

    En 1940, Edwin Cohn, professeur à la faculté de médecine d’Harvard, développe le procédé de fractionnement du plasma en composants et produits. L’albumine, une protéine aux propriétés osmotiques puissantes, les gammaglobulines et le fibrinogène sont ainsi découverts et peuvent faire l’objet d’utilisations cliniques.

    En 1941, Isidor Ravdin, un chirurgien de Philadelphie, utilise l’albumine découverte par Cohn pour traiter des patients en état de choc après l’attaque de Pearl Harbor.

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  6. Description de l’ADN
    sous sa forme à double hélice

    1953

    James D. Watson et Francis H. Crick décrivent la structure à double hélice de l’ADN. Ils reçoivent le prix Nobel pour leur travail en 1962.

  7. Traitement de substitution à domicile disponible, grâce à des concentrés de facteurs dérivés du plasma

    Années 1970

    Le traitement moderne de l’hémophilie commence réellement au cours des années 1970 avec la production de facteurs de coagulation. Cette innovation permet de grandement améliorer la qualité et l’espérance de vie des personnes atteintes d’hémophilie, facilitant ainsi l’adoption globale de traitements de substitution à domicile.

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  8. Le docteur Barrie Carter débute
    ses recherches sur le transfert de gènes s’appuyant sur les virus adéno-associés au sein des National Institutes of Health

    1970

  9. Le docteur Gordon Vehar commence ses recherches sur le facteur VIII

    1976

  10. Les gènes du facteur VIII
    et du facteur IX sont clonés

    Années 1980

    Le clonage réussi du gène du facteur VIII en 1984 représente une avancée majeure, permettant la production du facteur VIII recombinant humain. Le clonage du facteur IX est annoncé pour la première fois en 1982.

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  11. Les Centers for Disease Control (CDC) rapportent le premier cas de VIH lié à l’hémophilie

    1982

    En 1982, des produits dérivés d’un sang contaminé entraînent le signalement par les CDC des premiers cas de patients atteints d’hémophilie A ayant développé des pneumonies et d’autres infections correspondant à la définition de cas du VIH.

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  12. Le docteur Barrie Carter publie
    un article décrivant l’utilisation
    des virus adéno-associés comme vecteurs

    1984

    En octobre 1984, le docteur Barrie Carter publie l’article A Human Parvovirus, Adeno-Associated Virus, as a Eucaryotic Vector: Transient Expression and Encapsidation of the Procaryotic Gene for Chloramphenicol Acetyltransferase, décrivant pour la première fois l’utilisation de virus adéno-associés en tant que vecteurs.

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  13. Le docteur Gordon Vehar publie un article portant sur le clonage réussi du facteur VIII

    1984

    L’article Expression of Active Human Factor VIII From Recombinant DNA Clones écrit par le docteur Gordon Vehar et ses collègues, relate le clonage réussi du facteur VIII, une avancée de taille dans le domaine.

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  14. Le docteur Wing Yen Wong
    fonde une association spécifiquement dédiée
    à l’hématologie

    1987

  15. Premiers essais de thérapie
    génique sur des patients humains

    1990

    Une fillette de 4 ans souffrant d’un déficit en adénosine désaminase (ADA), pathologie entraînant une impossibilité de résister à certaines infections courantes, devient la première personne à recevoir un traitement de thérapie génique non basé sur des virus adéno-associés.

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  16. Approbation de facteurs
    de coagulation recombinants

    FVIII 1992
    FIX 1997
    FVIIa 1999

    Au cours des années 1990, des produits sanguins synthétiques sont fabriqués grâce à la technologie recombinante. En 1992, le premier produit sanguin basé sur le facteur VIII recombinant est approuvé par la FDA. En 1997, le premier produit sanguin basé sur le facteur IX recombinant reçoit une approbation de la part de la FDA. Le facteur rFVIIa est approuvé en 1996 au sein de l’Union européenne, puis en 1999 aux États-Unis, afin d’être utilisé comme inhibiteur chez les patients atteints d’hémophilie A ou B (déficit en facteur VIII ou facteur IX) présentant un inhibiteur d’anticorps.

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  17. Fondation de BioMarin

    1997

    Fondé en mars 1997, grâce à un investissement de 1,5 million de dollars de la part de Glyko Biomedical Ltd., BioMarin débute son activité.

  18. Conclusions tirées sur les risques liés au potentiel de réponse immunitaire importante dans le cadre des premiers essais de thérapie génique basée sur des vecteurs autres que les virus adéno-associés

    1999

    D’importantes conclusions sont tirées de problèmes sérieux mettant en lumière la toxicité potentielle d’autres vecteurs viraux dans le cadre des premiers essais cliniques de thérapie génique, dirigeant la recherche vers de nouvelles technologies.

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  19. La prophylaxie est recommandée comme
    traitement standard

    Années 2000

  20. Finalisation du projet du
    génome humain

    2003

    Le projet sur le génome humain (Human Genome Project ou HGP) était un projet de recherche international ayant pour but d’établir le séquençage complet de l’intégralité des gènes, communément désignés sous le terme « génome », de tous les membres de notre espèce, les homo sapiens. Finalisé en avril 2003, le projet HGP nous a permis de comprendre pour la toute première fois de quelle manière la nature avait élaboré notre ensemble de gènes et de quoi chaque être humain était constitué.

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  21. Premier essai de thérapie génique pour l’hémophilie B avec recours à la technologie des vecteurs AAV

    2005

    Lors d’un essai clinique de transfert de gène réalisé en 2005, on découvre que la transduction du foie humain est possible grâce à un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) après une administration in vivo du vecteur.

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  22. Approbation des traitements BioMarin pour maladies rares

    Mucopolysaccharidose I 2003
    Mucopolysaccharidose VI 2005
    Phénylcétonurie 2007
    Lambert-Eaton myasthenic syndrome 2009

    Au fil des ans, BioMarin a redoublé d’efforts pour aider les communautés de personnes atteintes de ces maladies rares.

  23. Le docteur Gordon Vehar intègre BioMarin

    2008

  24. Le docteur Barrie Carter intègre BioMarin

    2011

  25. Approbation de facteurs
    à demi-vie allongée

    2014

  26. Des traitements BioMarin pour
    maladies rares sont approuvés

    Mucopolysaccharidose IVA 2014
    Céroïdes-lipofuscinoses neuronales de type 2 2017

  27. Lancement de la thérapie génique expérimentale BioMarin : essai clinique sur l’hémophilie A portant sur la sécurité et l’efficacité (BMN 270-201)

    2015

    Après de nombreuses années d’études scientifiques et de collaboration avec certains des plus grands experts mondiaux dans le domaine, BioMarin lance en 2015 son essai clinique BMN 270-201, portant sur l’évaluation de la sécurité, du dosage approprié et de l’efficacité d’une nouvelle sorte de thérapie génique pour les adultes atteints de forme sévère d’hémophilie A.

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  28. Le docteur Wing Yen Wong intègre BioMarin

    2016