Nous honorons les individus pour lesquels nous œuvrons
Découvrez BioMarin Hemophilia
Notre mission : amplifier votre voix
Chez BioMarin Hemophilia, nous avons pour mission d’aider la communauté des personnes concernées par l’hémophilie à faire entendre sa voix. Et c’est précisément vous tous qui nous poussez à poursuivre nos recherches scientifiques et à nous dépasser chaque jour.
Jour après jour, notre mission est de faire de vous notre priorité. Que ce soit dans le cadre de nos phases de recherche et développement clinique ou par le soutien que nous pouvons apporter à vos groupes d’action locaux, nous nous engageons à faire tout notre possible pour vous écouter et aider la communauté internationale des hémophiles à s’épanouir.
Ce que vous pouvez attendre de nous
Nos valeurs et notre mission ne sont pas que des mots.
Nos méthodes
Ensemble, nous sommes plus forts
Face aux obstacles, nous nous concentrons sur les opportunités
Nous sommes ambitieux
Actualités et événements
Afin de rapprocher tous les membres de notre communauté, nous tenons à vous informer des dernières actualités liées à l’équipe BioMarin Hemophilia.
4/1/19-4/3/19 Glasgow, UK | British Society for Haematology (BSH) 59th Annual Scientific Meeting 2019 |
4/6/19 Amsterdam, Netherlands | EHC Youth Leadership Event |
4/16/19 Dublin, Ireland | EHC World Hemophilia Day Event |
4/17/19 Rome, Italy | WHD, Rome |
4/26/19-4/27/19 St. Gallen, Switzerland | Haemostasis in Critical Care Workshop (HICC), St. Gallen 2019 |
5/10/19-5/12/19 Madrid, Spain | World Federation of Haemophilia (WFH) International Musculoskeletal (MSK) Congress 2019 |
6/13/19-6/16/19 Amsterdam, Netherlands | 24th Congress of European Hematology Association (EHA) 2019 |
10/2/19-10/4/19 Glasgow, UK | European Congress on Thrombosis and Haemostasis (ECTH) 2019 |
10/4/19-10/6/19 Skopje, Macedonia | European Haemophilia Consortium (EHC) Annual Congress |
10/7/19-10/9/19 Rome, Italy | Italian Society of Hematology (SIE) 2019 |
Frise chronologique BioMarin sur l’hémophilie
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Cliquez sur la frise chronologique pour suivre les avancées au fil des siècles
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Hémophilie—
La maladie des roisAnnées 1800
L’hémophilie est parfois appelée « la maladie des rois », car elle touche les familles royales d’Angleterre, d’Allemagne, de Russie et d’Espagne au cours des 19e et 20e siècles.
Plus -
Lois de Mendel
sur l’hérédité1865
Né au sein de l’ancien empire d’Autriche, Gregor Mendel était un moine tchèque qui découvrit les lois de l’hérédité avant même que le terme gène n’ait été inventé. Mendel effectua des milliers d’expériences sur des pois. Il expliqua les résultats de ses expériences en décrivant deux lois spécifiquement liées à l’hérédité, qui introduisirent le concept de facteurs dominants et récessifs.
Plus -
Découverte de l’ADN
1869
Friedrich Miescher isole pour la première fois de l’ADN de cellules et nomme cette substance nucléine.
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Transfusion de sang total
au sein d’un hôpitalAnnées 1940
En 1940, Edwin Cohn, professeur à la faculté de médecine d’Harvard, développe le procédé de fractionnement du plasma en composants et produits. L’albumine, une protéine aux propriétés osmotiques puissantes, les gammaglobulines et le fibrinogène sont ainsi découverts et peuvent faire l’objet d’utilisations cliniques.
En 1941, Isidor Ravdin, un chirurgien de Philadelphie, utilise l’albumine découverte par Cohn pour traiter des patients en état de choc après l’attaque de Pearl Harbor.
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Description de l’ADN
sous sa forme à double hélice1953
James D. Watson et Francis H. Crick décrivent la structure à double hélice de l’ADN. Ils reçoivent le prix Nobel pour leur travail en 1962.
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Traitement de substitution à domicile disponible, grâce à des concentrés de facteurs dérivés du plasma
Années 1970
Le traitement moderne de l’hémophilie commence réellement au cours des années 1970 avec la production de facteurs de coagulation. Cette innovation permet de grandement améliorer la qualité et l’espérance de vie des personnes atteintes d’hémophilie, facilitant ainsi l’adoption globale de traitements de substitution à domicile.
Plus -
Le docteur Barrie Carter débute
ses recherches sur le transfert de gènes s’appuyant sur les virus adéno-associés au sein des National Institutes of Health1970
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Le docteur Gordon Vehar commence ses recherches sur le facteur VIII
1976
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Les gènes du facteur VIII
et du facteur IX sont clonésAnnées 1980
Le clonage réussi du gène du facteur VIII en 1984 représente une avancée majeure, permettant la production du facteur VIII recombinant humain. Le clonage du facteur IX est annoncé pour la première fois en 1982.
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Les Centers for Disease Control (CDC) rapportent le premier cas de VIH lié à l’hémophilie
1982
En 1982, des produits dérivés d’un sang contaminé entraînent le signalement par les CDC des premiers cas de patients atteints d’hémophilie A ayant développé des pneumonies et d’autres infections correspondant à la définition de cas du VIH.
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Le docteur Barrie Carter publie
un article décrivant l’utilisation
des virus adéno-associés comme vecteurs1984
En octobre 1984, le docteur Barrie Carter publie l’article A Human Parvovirus, Adeno-Associated Virus, as a Eucaryotic Vector: Transient Expression and Encapsidation of the Procaryotic Gene for Chloramphenicol Acetyltransferase, décrivant pour la première fois l’utilisation de virus adéno-associés en tant que vecteurs.
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Le docteur Gordon Vehar publie un article portant sur le clonage réussi du facteur VIII
1984
L’article Expression of Active Human Factor VIII From Recombinant DNA Clones écrit par le docteur Gordon Vehar et ses collègues, relate le clonage réussi du facteur VIII, une avancée de taille dans le domaine.
Plus -
Le docteur Wing Yen Wong
fonde une association spécifiquement dédiée
à l’hématologie1987
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Premiers essais de thérapie
génique sur des patients humains1990
Une fillette de 4 ans souffrant d’un déficit en adénosine désaminase (ADA), pathologie entraînant une impossibilité de résister à certaines infections courantes, devient la première personne à recevoir un traitement de thérapie génique non basé sur des virus adéno-associés.
Plus -
Approbation de facteurs
de coagulation recombinantsFVIII 1992
FIX 1997
FVIIa 1999Au cours des années 1990, des produits sanguins synthétiques sont fabriqués grâce à la technologie recombinante. En 1992, le premier produit sanguin basé sur le facteur VIII recombinant est approuvé par la FDA. En 1997, le premier produit sanguin basé sur le facteur IX recombinant reçoit une approbation de la part de la FDA. Le facteur rFVIIa est approuvé en 1996 au sein de l’Union européenne, puis en 1999 aux États-Unis, afin d’être utilisé comme inhibiteur chez les patients atteints d’hémophilie A ou B (déficit en facteur VIII ou facteur IX) présentant un inhibiteur d’anticorps.
Plus -
Fondation de BioMarin
1997
Fondé en mars 1997, grâce à un investissement de 1,5 million de dollars de la part de Glyko Biomedical Ltd., BioMarin débute son activité.
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Conclusions tirées sur les risques liés au potentiel de réponse immunitaire importante dans le cadre des premiers essais de thérapie génique basée sur des vecteurs autres que les virus adéno-associés
1999
D’importantes conclusions sont tirées de problèmes sérieux mettant en lumière la toxicité potentielle d’autres vecteurs viraux dans le cadre des premiers essais cliniques de thérapie génique, dirigeant la recherche vers de nouvelles technologies.
Plus -
La prophylaxie est recommandée comme
traitement standardAnnées 2000
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Finalisation du projet du
génome humain2003
Le projet sur le génome humain (Human Genome Project ou HGP) était un projet de recherche international ayant pour but d’établir le séquençage complet de l’intégralité des gènes, communément désignés sous le terme « génome », de tous les membres de notre espèce, les homo sapiens. Finalisé en avril 2003, le projet HGP nous a permis de comprendre pour la toute première fois de quelle manière la nature avait élaboré notre ensemble de gènes et de quoi chaque être humain était constitué.
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Premier essai de thérapie génique pour l’hémophilie B avec recours à la technologie des vecteurs AAV
2005
Lors d’un essai clinique de transfert de gène réalisé en 2005, on découvre que la transduction du foie humain est possible grâce à un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) après une administration in vivo du vecteur.
Plus -
Approbation des traitements BioMarin pour maladies rares
Mucopolysaccharidose I 2003
Mucopolysaccharidose VI 2005
Phénylcétonurie 2007
Lambert-Eaton myasthenic syndrome 2009Au fil des ans, BioMarin a redoublé d’efforts pour aider les communautés de personnes atteintes de ces maladies rares.
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Le docteur Gordon Vehar intègre BioMarin
2008
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Le docteur Barrie Carter intègre BioMarin
2011
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Approbation de facteurs
à demi-vie allongée2014
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Des traitements BioMarin pour
maladies rares sont approuvésMucopolysaccharidose IVA 2014
Céroïdes-lipofuscinoses neuronales de type 2 2017 -
Lancement de la thérapie génique expérimentale BioMarin : essai clinique sur l’hémophilie A portant sur la sécurité et l’efficacité (BMN 270-201)
2015
Après de nombreuses années d’études scientifiques et de collaboration avec certains des plus grands experts mondiaux dans le domaine, BioMarin lance en 2015 son essai clinique BMN 270-201, portant sur l’évaluation de la sécurité, du dosage approprié et de l’efficacité d’une nouvelle sorte de thérapie génique pour les adultes atteints de forme sévère d’hémophilie A.
Plus -
Le docteur Wing Yen Wong intègre BioMarin
2016